1. Vektör Seçimi :
- Terapötik geni hedef hücrelere taşımak için taşıyıcı veya dağıtım sistemi görevi gören bir vektör seçilir. Vektörler virüsler (adeno ile ilişkili virüsler gibi), plazmidler, lipozomlar veya nanopartiküller olabilir.
2. Gen Dağıtımı :
- Tedavi edici geni taşıyan vektör hastanın hedef hücrelerine verilir. Hastalığa ve hedef hücre tipine bağlı olarak dağıtım, enjeksiyonlar, inhalasyonlar, ex vivo tedavi veya diğer yöntemlerle gerçekleşebilir.
3. İletim veya Entegrasyon :
- Hedef hücrelerin içine girdikten sonra vektör, terapötik geni konakçı hücrenin DNA'sına dönüştürür veya entegre eder. Transdüksiyon, terapötik genin geçici ekspresyonuyla sonuçlanırken, entegrasyon uzun süreli veya kalıcı gen ekspresyonuna yol açar.
4. Protein Üretimi :
- Hedef hücreye iletilen tedavi edici gen, daha önce eksik olan veya arızalı olan istenilen protein ürününü üretir. Bu restore edilmiş veya yeni eklenen protein, genetik bir kusuru düzeltebilir, bağışıklık tepkisini modüle edebilir veya hastalığa neden olan yolları engelleyebilir.
5. Terapötik Etki :
- Fonksiyonel protein üretimi sonucunda hücreler normal şekilde çalışmaya başlar veya değiştirilmiş davranışlar sergilemeye başlar. Bu, hastalık semptomlarını hafifletebilir, hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir veya altta yatan genetik nedeni ele alarak potansiyel olarak tedaviye yol açabilir.
Gen terapisi, özellikle genetik bozukluklar, şiddetli bağışıklık yetersizlikleri, kalıtsal retina hastalıkları, bazı kanserler ve bazı nörodejeneratif durumlar gibi geleneksel tedavi seçenekleri sınırlı olan hastalıkların tedavisinde büyük potansiyele sahiptir. Bununla birlikte, gen terapisi yaklaşımları, yaygın klinik uygulamadan önce güvenliklerini, etkinliklerini ve uzun vadeli etkilerini garanti altına almak için hâlâ kapsamlı araştırma ve klinik denemelerden geçmektedir.