1. Faktör Değiştirme Tedavisi: Bu hemofili için birincil tedavidir ve eksik pıhtılaşma faktörünün kan dolaşımına değiştirilmesini içerir. İnsan plazmasından elde edilen veya rekombinant DNA teknolojisiyle üretilen faktör konsantreleri, eksik pıhtılaşma faktörünün seviyesini artırmak ve kanamayı durdurmak için intravenöz olarak enjekte edilir.
2. Desmopressin (DDAVP): Bu ilaç hafif hemofili A veya von Willebrand hastalığı olan bireylerde kullanılır. Desmopressin, von Willebrand faktörü ve pıhtılaşma faktörü VIII'in vücudun depo alanlarından salınmasını uyarır, kandaki seviyelerini geçici olarak artırır ve pıhtı oluşumunu teşvik eder.
3. Aktifleştirilmiş Protrombin Kompleksi Konsantreleri (aPCC'ler): Bunlar, faktörler II, VII, IX ve X dahil olmak üzere çeşitli pıhtılaşma faktörleri içeren pıhtılaşma faktörü konsantreleridir. Faktör replasman tedavisinin etkili olmadığı veya kontrendike olduğu belirli durumlarda, örneğin inhibitörleri (pıhtılaşma faktörlerini önleyen antikorlar) olan bireylerde kullanılırlar. düzgün çalışmaktan).
4. Rekombinant Faktör VIIa (rFVIIa): Bu, inhibitör geliştirmiş hemofili A veya B hastalarında kullanılabilen, pıhtılaşma faktörü VII'nin genetik olarak tasarlanmış bir şeklidir. Normal pıhtılaşma aşamasını atlar ve pıhtı oluşumunu teşvik etmek için faktör X'i doğrudan etkinleştirir.
5. Emicizumab (Hemlibra): Bu, hemofili A hastalarında kanama olaylarını önlemek için kullanılan bir monoklonal antikor ilacıdır. Pıhtılaşma faktörü VIII'in işlevini taklit ederek, pıhtı oluşumunu teşvik ederek ve kanama riskini azaltarak çalışır.
6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran, hemofili A için kullanılan bir RNA etkileşimi (RNAi) terapötiktir. Vücuttaki doğal bir antikoagülan protein olan antitrombin üretimini hedefleyerek ve susturarak çalışır, böylece pıhtılaşma faktörlerinin aktivitesini arttırır.
Kullanılan spesifik ilacın ve tedavi planının, bireyin durumuna, hemofilinin ciddiyetine ve tedaviye yanıtına bağlı olarak değişebileceğini unutmamak önemlidir. En uygun tedavi seçeneklerini belirlemek ve bunların etkinliğini izlemek için bir sağlık uzmanına danışılması gerekir.