Gen terapisi, genetik bozuklukları veya diğer hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için bir genin işlevini değiştirmeyi veya hücrelere yabancı genetik materyal eklemeyi içerir. Arızalı genleri düzeltmeyi veya değiştirmeyi, hatalı proteinleri onarmayı veya hücrelere yeni işlevler eklemeyi, böylece hücrelerin işlevlerini geri yüklemeyi veya iyileştirmeyi amaçlar. Gen terapisi yaklaşımları değişiklik gösterir ve mutasyona uğramış genlerin değiştirilmesini, genlerin işlevsel kopyalarının eklenmesini, zararlı genlerin ifadesinin baskılanmasını veya gen düzenleyici öğelerin değiştirilmesini içerebilir. Potansiyeli genetik bozuklukların ötesine geçerek kanser, bulaşıcı hastalıklar ve nörodejeneratif bozukluklar gibi hastalıkların altta yatan genetik nedenleri hedef alarak tedavi edilmesine kadar uzanır. Devam eden araştırma ve gelişmelerin yanı sıra etik ve güvenlik hususları gen terapisi alanında çok önemlidir.