Kistik fibrozlu kişiler kusurlu genetik bilgiyi miras alırlar ve normal cftr proteinleri üretemezler. Bilim insanları, eksik cft'yi kodlayan DNA segmentlerini eklemek için gen terapisini kullandılar.
Bilim insanları, eksik CFTR proteinini kodlayan DNA parçalarını kistik fibrozlu kişilerin hücrelerine yerleştirmek için gen terapisini kullandılar. Bu yaklaşım, CFTR proteininin işlevini yeniden sağlamayı ve hastalığa neden olan altta yatan genetik kusuru düzeltmeyi amaçlamaktadır.