Kardiyomiyopatili kalıtsal (hATTR) amiloidoz, transtiretin (TTR) genindeki varyantların neden olduğu otozomal dominant bir hastalıktır. TTR, öncelikle karaciğer tarafından üretilen ve normalde kanda tiroksin (T4) ve retinol bağlayıcı proteini (RBP) taşıyan bir plazma proteinidir. Hastalık mekanizması, varyant TTR proteinlerinin yanlış katlanmasını ve amiloid fibriller halinde toplanmasını içerir; bunlar, kalp, sinirler ve gastrointestinal sistem dahil olmak üzere çeşitli dokularda hücre dışı olarak biriktirilir. Kardiyomiyopatili hATTR'de amiloid birikimi öncelikle kalbi etkileyerek ilerleyici kalp fonksiyon bozukluğuna ve kalp yetmezliğine neden olur.